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，一方面，我国血液资源长期处于“紧平衡”状态，季节性、区域性缺血问题突出，患者常面临“无血可输”的窘境；另一方面，长期依赖输血对患者生活影响较大，且对于同时存在中性粒细胞减少的MDS患者，输血可能增加感染风险。而既往较低危MDS患者的治疗以红细胞生成刺激剂(ESA)为主，但其应答率和疗效持续获益时间有限，仅1/3患者能在6-18个月内产生应答，二线年，全球首个促红细胞成熟治疗药物在中国获批，用于极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者的治疗。作为近20年来首个获批用于治疗LR-MDS的创新药物，它针对红细胞增殖分化成熟障碍，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血。
经济压力过去曾是导致MDS患者难以坚持长期规范治疗的一大阻碍。付蓉教授透露，对于较低危MDS患者而言，如果血红蛋白能达到100g/L，机体供氧能力、生活质量就能得到显著改善。然而，由于对疾病治疗目标缺乏正确了解，加之心疼药费，此前有不少患者曾经在使用促红细胞成熟治疗一段时间后，因血红蛋白未能持续提升便误以为耐药而自行停药。 “有的患者血红蛋白刚稳定或没有持续提升就认为治疗无效而中断用药，导致不得不重新输血，反而增加治疗难度”。
付蓉教授强调，较低危MDS的治疗目标是改善造血、提高生活质量。促红细胞成熟治疗的疗效评估一般在半年左右，维持血红蛋白的稳定在临床治疗中具有重要的价值，对患者改善生活质量意义重大。患者应严格遵循医嘱，不应随意更改用药间隔和治疗剂量，同时定期进行检查并评估疗效，避免因误解和经济压力中断治疗。如今医保兜底，患者自付费用大幅降低，极大减轻了经济压力，将有助确保规范、连续的疾病管理，使患者能安心坚持长期治疗。
，为缓解社会血液紧张、节约医疗资源带来积极意义。”付蓉强调。作为《CSCO 恶性血液病诊疗指南（2025）》和《NCCN 骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》推荐的一线方案，促红细胞成熟治疗纳入医保，标志着我国MDS治疗进入“创新普惠时代”。谈及未来，付蓉教授充满期待：“期待新版医保落地后，能让更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益，实现改善生存质量与延长生存期的目标。”
，“坐在床上说话都气短，夜里总觉得胸口压着石头”。临床数据显示，血红蛋白长期低于80g/L的患者，心力衰竭风险是常人的3.2倍，生活质量仅为健康人的41%。同时，单纯的输血治疗还会引发输血依赖等问题。有研究显示，相较非输血依赖患者，输血依赖患者的总生存期显著缩短，较低危MDS患者中位生存时间不足5年。付蓉教授强调：“研究显示，早期脱离输血，5年总生存率可提高2倍。脱离输血的MDS患者可获得更好的预后
，对摆脱输血依赖、回归正常生活一度完全失去了信心，害怕“最后人也不在了，钱也治没了”。最终，在女儿跪地哀求下，他才同意接受治疗。据介绍，MDS的既往治疗方式包括输血支持、红细胞生成刺激剂、去甲基化药物、免疫调节剂等，然而，这些疗法目前仍存在受益患者有限、疗效持续时间短等局限性。以输血为例，一方面，我国血液资源长期处于“紧平衡”状态，季节性、区域性缺血问题突出，患者常面临“无血可输”的窘境；另一方面，长期依赖输血对患者生活影响较大，且对于同时存在中性粒细胞减少的MDS患者，输血可能增加感染风险。而既往较低危MDS患者的治疗以红细胞生成刺激剂(ESA)为主，但其应答率和疗效持续获益时间有限，仅1/3患者能在6-18个月内产生应答，二线年，全球首个促红细胞成熟治疗药物在中国获批，用于极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者的治疗。作为近20年来首个获批用于治疗LR-MDS的创新药物，它针对红细胞增殖分化成熟障碍，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血。
经济压力过去曾是导致MDS患者难以坚持长期规范治疗的一大阻碍。付蓉教授透露，对于较低危MDS患者而言，如果血红蛋白能达到100g/L，机体供氧能力、生活质量就能得到显著改善。然而翡翠台直播，由于对疾病治疗目标缺乏正确了解，加之心疼药费，此前有不少患者曾经在使用促红细胞成熟治疗一段时间后，因血红蛋白未能持续提升便误以为耐药而自行停药。 “有的患者血红蛋白刚稳定或没有持续提升就认为治疗无效而中断用药，导致不得不重新输血，反而增加治疗难度”。
付蓉教授强调，较低危MDS的治疗目标是改善造血、提高生活质量。促红细胞成熟治疗的疗效评估一般在半年左右，维持血红蛋白的稳定在临床治疗中具有重要的价值，对患者改善生活质量意义重大。患者应严格遵循医嘱，不应随意更改用药间隔和治疗剂量，同时定期进行检查并评估疗效，避免因误解和经济压力中断治疗。如今医保兜底，患者自付费用大幅降低翡翠台直播，极大减轻了经济压力，将有助确保规范、连续的疾病管理，使患者能安心坚持长期治疗。
，为缓解社会血液紧张、节约医疗资源带来积极意义。”付蓉强调。作为《CSCO 恶性血液病诊疗指南（2025）》和《NCCN 骨髓增生异常综合征指南（2026.V1）》推荐的一线方案，促红细胞成熟治疗纳入医保，标志着我国MDS治疗进入“创新普惠时代”。谈及未来，付蓉教授充满期待：“期待新版医保落地后，能让更多患者尽早启动创新药物治疗，通过规范用药持续从创新疗法中获益，实现改善生存质量与延长生存期的目标。”2025年12月31日 12:30来源: 荆妍彬举报 0 分享至
